日本京都大学等机构研究人员称研发出一种低分子化合物，口服后能修复RNA（核糖核酸）错误剪接，从而为治疗法布雷病等基因突变引发的罕见遗传病提供新思路。

　　法布雷病是罕见病中的“隐形杀手”，易引发多系统病变。研究人员首先改良了一种现有的剪接调节剂RECTAS，最终确定了一种高活性的新化合物。新化合物在多个毒性测试和安全性测试中均未出现任何显著不良反应。这种化合物可以口服并有效递送到心脏组织，有望在症状出现前预防性治疗相关疾病。 据新华社