新基因疗法
或能减缓渐冻症病程
肌萎缩侧索硬化症(ALS)研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学官网日前报道,一种美国研发的反义寡核苷酸(ASO)药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。服药4年后,该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭说话,过着积极而充实的社交生活。
患者来自瑞典南部,患有由SOD1基因突变引起的ALS疾病。ALS俗称渐冻症,是一种累及上、下运动神经元和躯干、四肢及头面部肌肉的慢性进行性神经系统病变。
研究负责人指出,ALS有多种类型,其中2%至6%患者由SOD1基因突变引起。尚不清楚这种药物对其他类型ALS是否有效。而且,并非所有实验参与者都能取得同样的积极结果,这可能与剂量或何时开始治疗有关。他们希望进一步研究以厘清这些问题。 据《科技日报》