我国首个血友病B基因治疗药物BBM-H901注射液近日正式获批，该药用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗，这也标志血友病患者有望迎来革命性希望，告别频繁静脉注射，实现单次给药治疗。

　　血友病B是一种遗传性出血性疾病，需终生频繁接受静脉注射。持续频繁出血，易导致患者关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。基因治疗药物的获批为血友病患者带来革命性希望。患者通过接受单次给药，在降低出血风险和关节损伤风险的基础上，有望告别终身频繁静脉注射的困境。 据《解放日报》