遗传性听力损失
精准治疗现曙光
近日,记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉,由该院联合韩国首尔大学医院团队完成的研究成果,为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
全球患有致残性听力障碍的人数约4.3亿,占世界总人口的5%,目前已知的耳聋基因超过200个,但暂无临床治疗药物。联合团队构建了人源化小鼠模型,该小鼠模型重现了人类MPZL2基因突变导致的耳聋患者的听力学表型,小鼠模型的听力显著恢复并维持至少20周。该研究不仅为遗传性听力损失提供了潜在治疗策略,还进一步拓宽了单碱基编辑技术在遗传性疾病中的应用范围。 据《科技日报》