美国波士顿Verve制药公司开展的试验取得突破性进展：单剂CRISPR基因编辑疗法使患者胆固醇水平显著下降，且未出现严重副作用，效果可能持续终生。

　　研究招募了14名或患有会导致高胆固醇的遗传性疾病，或年轻时便罹患心脏病的参与者。团队采用名为Verve-102的创新疗法，通过CRISPR基因编辑技术，精准修改肝脏细胞DNA的单个碱基，从而关闭导致胆固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。

　　团队表示，Verve-102基因疗法值得期待，但可能仍需数年才能完全确认其长期安全性。

　　据《科技日报》